26岁的阜南姑娘李丹(化名)平静地躺在病床上输液,面带笑容。日前,她在接受了母亲“生命的礼物”后,成功走出安医大四附院血液科移植仓,重获新生。
两年前,李丹开始出现畏寒、发热,伴有盗汗、乏力等症状。一年前,李丹被确诊为T细胞淋巴瘤并继发噬血细胞综合征。“该疾病系多种原因引起的一种过度炎症反应综合征。由于体内免疫调节功能紊乱,致使淋巴细胞、单核-吞噬细胞异常增殖、活化,继而分泌大量炎症细胞因子,最终导致以持续高热、全血细胞减少、凝血功能障碍等多器官功能衰竭为表现的急症。虽然本病发病率不高,但病程凶险,死亡率可达90%以上。化疗短期内可改善部分患者症状,目前仅有异基因造血干细胞移植治疗有治愈的可能。”安医大四附院血液内科副主任医师金凤波介绍。
去年底,李丹来到安医大四附院血液科治疗。“入院的时候,患者的情况很差。”金凤波说,“持续不退的高热,进行性的血细胞下降及严重的器官功能损害,都提示患者病情危重,随时都有生命危险。”
结合患者的基础疾病及合并症,血液科给予“GDP+沙利度胺+依托泊苷”等方案控制疾病进展。经过医患双方的共同努力,李丹生命体征逐渐趋于平稳,脏器功能逐渐恢复,达到了移植条件。
“别说是造血细胞,只要能救闺女,就算把我的命拿去都行。”得知自己与女儿配型成功后,李丹的母亲语气坚决。
随即,移植前体检,供者干细胞动员、采集,患者预处理等工作紧张而有序地展开,最终分别于2021年1月19日、1月20日及1月21日李丹顺利回输了母亲的骨髓造血干细胞和外周造血干细胞。粒系和巨核系分别在回输后+10天和+14天植入,动态监测供体嵌合度均提示100%。在移植团队所有医护人员的精心呵护下,李丹在整个移植期间没有出现严重感染、出血及急性移植物抗宿主病等并发症,李丹顺利出院,目前在定期门诊随访中。
金凤波介绍,噬血细胞综合征本质上是患者免疫功能的异常活化。事实上,免疫系统是一把双刃剑。一方面,它们像卫士一样抵御外界病原体的入侵,清除机体衰老细胞,保护机体各项功能的正常运行。另一方面,如果其异常活化,就会“敌我不分”,攻击人体正常的细胞,造成器官功能的损伤甚至衰竭,从而危及生命。噬血细胞综合征进展迅速,临床表现多样,病死率高。早发现、早诊断、早治疗对改善患者预后至关重要。异基因造血干细胞移植目前仍被认为是唯一有望治愈该疾病的治疗手段。尤其对于肿瘤继发的噬血细胞综合征,通过异基因造血干细胞移植产生的移植物抗淋巴瘤效应克服肿瘤耐药,达到改善患者生存的目的。(付艳)
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